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Actualités récentes

Illustration de nanoparticules lipidiques ciblant le foie délivrant des base editors CRISPR-Cas9 pour corriger le déficit en CPS1 chez un nouveau-né.

Nouvelle ère pour la thérapie génique : thérapie CRISPR-Cas9 personnalisée pour le déficit en CPS1 chez un nouveau-né

Découvrez la première thérapie génique personnalisée CRISPR-Cas9 qui corrige précisément le déficit en CPS1 chez un nouveau-né via l’édition de base A>G. Délivrée par des nanoparticules lipidiques ciblant le foie, cette thérapie développée en six mois a permis une correction génomique durable et la normalisation des taux d’ammoniaque, ouvrant une nouvelle ère de traitements sûrs et agiles pour les troubles métaboliques ultra-rares.

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