CRISPR‑Cas3 contre l’ATTR : quand “supprimer” vaut mieux que “couper”
Des chercheurs de l’Université de Tokyo dirigés par Tomoji Mashimo et Kazuto Yoshimi (IMS-UTokyo) ont montré que l’édition CRISPR-Cas3 peut inactiver le gène TTR via des délétions longues et majoritairement directionnelles, avec une efficacité robuste dans le foie de souris et un profil de sécurité (off-target/IFM) très favorable par rapport à Cas9.