CRISPR‑Cas3 contre l’ATTR : quand “supprimer” vaut mieux que “couper”

Schéma CRISPR-Cas3 induisant une large délétion sur le gène TTR pour traiter l’ATTR

Des chercheurs de l’Université de Tokyo dirigés par Tomoji Mashimo et Kazuto Yoshimi (IMS-UTokyo) ont montré que l’édition CRISPR-Cas3 peut inactiver le gène TTR via des délétions longues et majoritairement directionnelles, avec une efficacité robuste dans le foie de souris et un profil de sécurité (off-target/IFM) très favorable par rapport à Cas9.

vPE : Le Nouvel Prime Editor MIT Révolutionne la Précision CRISPR

Illustration de l'éditeur prime vPE du MIT réduisant les erreurs génomiques CRISPR pour une thérapie génique précise

L’article scientifique publié dans Nature révèle une avancée majeure pour la technologie prime editing CRISPR-Cas9. L’équipe du MIT dirigée par Vikash Chauhan, Phillip Sharp et Robert Langer a développé un prime editor de nouvelle génération qui réduit drastiquement les erreurs d’édition génomique.

Nouvelle ère pour la thérapie génique : thérapie CRISPR-Cas9 personnalisée pour le déficit en CPS1 chez un nouveau-né

Illustration de nanoparticules lipidiques ciblant le foie délivrant des base editors CRISPR-Cas9 pour corriger le déficit en CPS1 chez un nouveau-né.

Découvrez la première thérapie génique personnalisée CRISPR-Cas9 qui corrige précisément le déficit en CPS1 chez un nouveau-né via l’édition de base A>G. Délivrée par des nanoparticules lipidiques ciblant le foie, cette thérapie développée en six mois a permis une correction génomique durable et la normalisation des taux d’ammoniaque, ouvrant une nouvelle ère de traitements sûrs et agiles pour les troubles métaboliques ultra-rares.