Nouvelle ère pour la thérapie génique : thérapie CRISPR-Cas9 personnalisée pour le déficit en CPS1 chez un nouveau-né
Découvrez la première thérapie génique personnalisée CRISPR-Cas9 qui corrige précisément le déficit en CPS1 chez un nouveau-né via l’édition de base A>G. Délivrée par des nanoparticules lipidiques ciblant le foie, cette thérapie développée en six mois a permis une correction génomique durable et la normalisation des taux d’ammoniaque, ouvrant une nouvelle ère de traitements sûrs et agiles pour les troubles métaboliques ultra-rares.
Pythia : un outil d’IA pour des intégrations génomiques précises et prévisibles via microhomologies CRISPR
Édition génique prédictible par IA : des microhomologies optimisées par deep learning permettent l’intégration précise de transgènes dans cellules humaines, embryons et neurones adultes, surpassant les méthodes conventionnelles.
OpenCRISPR-1 : Conception d’éditeurs génomiques de nouvelle génération par intelligence artificielle
Une approche innovante d’intelligence artificielle permet de concevoir des éditeurs CRISPR–Cas9 plus performants
EvoCAST : Révolution dans l’intégration programmée de gènes grâce au système CRISPR-CAST
Un nouvel outil CRISPR, evoCasT, permet d’insérer de grands fragments d’ADN dans le génome avec une précision inédite, ouvrant la voie à des avancées majeures en thérapie génique et en biotechnologie.